11個月前，美國 美國食品藥物管理局 (FDA) 關閉了 Solid Biosciences (SLDB) 的「IGNITE DMD」I/II 期臨床試驗，因為參與該試驗的一名年輕患者遭受了「嚴重不良事件」。 儘管該患者正在康復，沒有新患者遭受如此嚴重的不良事件，並且該公司向 FDA 提供了“旨在提高患者安全的信息和措施”以及“與製造工藝改進相關的數據”，但 FDA 拒絕允許試驗Solid Biosciences 於18 月恢復，並要求Solid Biosciences 提供更多有關其試驗的信息，以及其建議增加的安全措施以使試驗重回正軌。再過三個月，就成功了！週四，Solid Biosciences 證實， FDA 已“解除了對其試驗的臨床擱置”，承認該公司已“令人滿意地解決了所有臨床擱置問題”。 未來，該公司計劃去除大部分空的病毒衣殼（含有病毒物質的蛋白質外殼），並將參加試驗的兒童患者的最大體重限制在001公斤，以減少SGT-XNUMX的病毒載量患者接受的治療。 顧名思義，Solid Biosciences 的IGNITE DMD 試驗旨在減緩或逆轉杜氏肌肉營養不良症(DMD) 的影響，這是一種遺傳性疾病，會導致進行性肌肉退化和無力，主要發生在兩歲及以上的年輕男孩中（這解釋了試驗參與者的最大體重）。 該公司的SGT-001是一種基因療法，將經過修改的病毒注射到患者體內，其中含有編碼的DNA，可以解決導致疾病的問題。至少，理論上這是應該發生的。 IGNITE DMD 試驗旨在查明其在實踐中是否有效，由於FDA 的重新考慮，現在這些試驗將被允許恢復——可能在2021 年第一季度。Chardan 分析師Gbola Amusa 在周四的一份報告中證實， FDA 的決定使 SGT-001 的開發“回到正軌”，以應對 50 億美元的全球市場機會。 如果獲得批准，該療法將成為全球批准用於人類的「相對少數」基因療法之一，使 Solid Biosciences 在該市場處於領先地位。 而且，由於 SGT-001 等基因治療產品被認為“新穎、複雜且相對難以製造”，因此競爭對手進入該市場的壁壘將會很大。分析師認為這是一個“巨大的機會”——一個不是沒有風險，但如果治療證明有效，可能會使Solid Biosciences 的股票從目前的4 美元價格一路上漲到12.50 美元或更高。 順便說一句，這個新的目標價是 FDA 週四做出決定之前 Amusa 對該公司估值的兩倍多，這意味著比目前水準有 208% 的上漲空間。 事實上，Amusa 沉思道，“隨著進展”，這種療法“可能會讓SLDB 大幅超過我們更新的12.50 美元目標價格”——並反復指出，在過去的幾年裡，Solid Biosciences 的股票甚至達到了「超過50 美元/股的峰值，」這意味著最終的上漲空間可能比他今天準備假設的還要大。 （要查看 Amusa 的業績記錄，請點擊此處）總體而言，SLDB 持有分析師一致認為的「適度買入」評級，基於 2 個「買入」評級和 1 個「持有」評級。 股票售價為 4.06 美元，7.17 美元的平均目標價意味著 79% 的上漲潛力。 （請參閱TipRanks 上的SLDB 股票分析）要尋找以有吸引力的估值交易醫療保健股票的好主意，請訪問TipRanks 的“最佳買入股票”，這是一個新推出的工具，匯集了TipRanks所有的股票見解。免責聲明：本文表達的觀點是僅是那些有特色的分析師。 內容僅供參考。
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